O Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, chegou ao Sistema Único de Saúde (SUS) para ser oferecido como parte do tratamento para atrofia muscular espinhal (AME) dos tipos 1 e 2, uma doença genética rara, de caráter progressivo.

"O tratamento tem potencial de modificar a história natural da doença, oferecendo melhores perspectivas de qualidade de vida e sobrevida para os pacientes", afirma a pasta, em novo comunicado.

Quando a inclusão do remédio no SUS foi anunciada, em março deste ano, o Ministério da Saúde informou que as doses seriam compradas a partir de um preço menor que o listado. O custo médio de uma dose do remédio é de R$ 7 milhões.

Para que serve o Zolgensma?

Com incidência aproximada de 1 em cada 10 mil nascidos vivos, a AME é a maior causa genética de morte em bebês e crianças e impacta progressivamente funções vitais básicas do organismo, como andar, engolir e respirar.

O diagnóstico é dividido em cinco subtipos, de 0 a 4, cada um correspondente ao estágio dos sintomas e à idade do paciente. Quanto mais cedo o quadro se manifesta, piores são os impactos. Por isso, a forma 1, que surge em crianças pequenas, embora a mais frequente, é uma das mais graves. Já o subtipo 4, cujos sinais costumam aparecer apenas na segunda ou terceira década de vida, é o mais brando.

Os tratamentos disponíveis buscam evitar a progressão dos sintomas e estender a qualidade e expectativa de vida.

Como funciona o Zolgensma?

O medicamento funciona como uma terapia genética de dose única. Sua aplicação é como uma injeção na veia. Um gene faltante, o SMN1, é introduzido dentro do vírus inativo para que chegue ao organismo da criança.

Quando o sistema imunológico ataca o vírus, a cápsula é rompida e o gene consegue adentrar o interior dos neurônios motores. A partir disso, o gene consegue cumprir sua função de produzir proteínas necessárias.